“在病房里跨年，雖然不是一件值得高興的事，但我并不沮喪，甚至對2024年的元旦充滿期待，因為從明天開始，我就可以用醫保支付薩特利珠單抗，終于等到這天了。”12月31日晚，因視神經脊髓炎復發再次住院的孫瑩（化名）在電話那頭說道。
2024年1月1日，國內首個視神經脊髓炎治療藥物薩特利珠單抗納入國家醫保目錄后正式生效，全國各大醫院開出首方。中山大學附屬第三醫院神經內科主任醫師胡學強教授表示，視神經脊髓炎患者需要長期堅持治療。傳統的治療方案副作用比較大，近年來臨床治療出現了突破，有了更對癥的生物制劑，但因為治療費用高，患者負擔不了。如今，薩特利珠單抗這類藥被納入醫保，對患者來說是天大的喜事。
薩特利珠單抗在2024年1月2日開出了醫保首方
“得了這種病，猶如墜入深淵”
相較于歐美國家，我國視神經脊髓炎發病率相對較高，據2020年的流行病調查數據約為0.278/10萬人，患病人數超過5萬。雖然各年齡層均可能患病，但尤以青壯年女性居多，發病年齡主要集中于20~40歲及50~60歲兩個高峰。
視神經脊髓炎是一種主要影響視神經和脊髓的自身免疫性疾病，罹患視神經脊髓炎的患者通常會出現視力下降、視物模糊、下肢無力等癥狀，嚴重可致失明、癱瘓、感覺喪失、膀胱及腸道功能障礙神經疼痛及呼吸衰竭。由于病因不明，識別難、確診難、復發率高、致殘率高……對患者而言，猶如掉進黑暗深淵。
32歲的劉媛（化名）是位視神經脊髓炎患者，一次孕期發病讓她陷入了兩難。傳統的激素治療會影響胎兒發育，但若治療不及時，又會危及自身。思考再三的劉媛決定賭一把，在經過大劑量激素治療后，病情暫時得到了抑制，但孩子卻在出生后被診斷為智力低下。劉媛的人生，就像被推倒的多米諾骨牌，生病、失業、離婚、用不起藥、復發、致殘，每況愈下......
“這些患者一開始都是非常漂亮的女孩，經過若干年治療后，全身臃腫、呈現激素樣面容，眼睛看不見，下肢癱瘓，有些人還出現各種并發癥。”復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師全超說，在很長一段時間內，每次看診、查房都讓他于心不忍。
創新藥進醫保，為患者照進深淵的一束光
胡學強教授介紹，視神經脊髓炎的治療分為急性期治療、預防復發治療、對癥治療和康復治療，由于任何一次臨床發作都可能帶來不可逆的損傷，比如不能獨立行走、疼痛、大小便障礙等，因此如何減少復發也成為視神經脊髓炎治療的關鍵。
2021年4月30日，國內首個視神經脊髓炎治療藥物薩特利珠單抗在我國獲批，適用于水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的12歲及以上青少年及成人視神經脊髓炎患者的治療，填補了我國視神經脊髓炎治療領域的空白，并在政府、企業和社會各界的努力下，被納入了國家醫保目錄，這意味著，匹配薩特利珠單抗適應癥的患者，醫療費用將大幅降低。
據兩項薩特利珠單抗的關鍵性臨床研究顯示，薩特利珠單抗單藥和聯合基線免疫治療48周時，分別有83%和92%的患者未再復發，聯合治療96周時，維持無復發的患者比例高達92%。而在安全性方面，兩項研究也顯示薩特利珠單抗組與安慰劑組總體不良事件發生率及嚴重感染發生率相似，均無嚴重過敏及死亡事件發生。
隨著此類創新藥在國內獲批，它們成了照進深淵的一束光，讓患者們在無助的生命中，看到了希望。“對我們來說，每減少一次復發，我們離徹底被擊倒的時間又延長了。”劉媛表示，讓大家沒想到的是，從最開始的“無藥可治”到用不起再到可負擔，竟然只等了2年的時間。
這得益于我國對罕見病患者群體落到實處的關愛和關切。近年來，我國進一步優化罕見病藥物市場準入、審評審批等環節，加快市場供給，并加速創新藥進入國家醫保的進程，不斷提升罕見病患者治療的“可及性”和“可負擔性”。
“薩特利珠單抗醫保支付的落地，是伸向患者的一雙援手，將他們真正拉出了疾病深淵。這雙援手的背后，是多方共同努力和爭取。國家重視，企業有社會責任感，還有很多醫生堅持做臨床研究。”胡學強教授說，這也使得，使用薩特利珠單抗的患者，醫療費用將大幅降低。
