中國上海，2024年10月24日 –科創(chuàng)板上市公司亞虹醫(yī)藥（688176.SH）以“專精價值，科創(chuàng)未來”為主題的2024年度研發(fā)開放日于10月22日在上海舉行，30多名機構人員參加了此次活動。
亞虹醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官潘柯博士在公司研發(fā)開放日活動中提到，“創(chuàng)新是戰(zhàn)勝內卷，把握中國醫(yī)藥市場快速發(fā)展機遇的唯一秘訣。”
潘柯博士表示，亞虹醫(yī)藥專精價值，創(chuàng)新推動，是專注于泌尿生殖系統(tǒng)腫瘤及女性健康的全球化專科創(chuàng)新藥公司。截至上半年末，公司主要產(chǎn)品管線擁有13個產(chǎn)品、18個在研項目，其中，研發(fā)進度較快的為APL-1706（顯影劑）、APL-1702（光動力藥械組合產(chǎn)品）兩個產(chǎn)品，上市申請均已獲受理，處于上市審評審批階段，商業(yè)化進程繼續(xù)穩(wěn)步向前。
圖|亞虹醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官潘柯博士
公司研發(fā)策略：差異化，診療一體化，同類最佳
FIC/BIC新藥已成為我國醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)業(yè)升級和技術進步積累到一定程度的自然需求，未來，同質化產(chǎn)品將逐漸失去競爭力，F(xiàn)IC/BIC藥物的開發(fā)能力將成為創(chuàng)新藥企的核心競爭力。亞虹醫(yī)藥藥化高級總監(jiān)吳亮博士表示，亞虹醫(yī)藥BIC小分子研發(fā)專注疾病領域，專注臨床需求，專注靶點研究，專注分子設計，使產(chǎn)品更具差異化競爭優(yōu)勢；同時，公司升級新一代的靶向和AI驅動的藥物發(fā)現(xiàn)平臺，相比傳統(tǒng)藥物研發(fā)，可以減少藥物發(fā)現(xiàn)及開發(fā)所需的時間和資源，加速研發(fā)進程，提高產(chǎn)品競爭力。
藥械組合產(chǎn)品即利用藥物遞送技術把診斷用或者治療用藥物遞送到目標部位，降低藥物的系統(tǒng)暴露量，達到在提高安全性的同時，又改進藥物的診斷/治療效果。該類產(chǎn)品是亞虹醫(yī)藥的一個特色，為公司診療一體化策略探索方向。亞虹醫(yī)藥藥械聯(lián)用平臺負責人黃國鋒博士表示，公司在開發(fā)的便攜式一次性診斷軟鏡有望填補該領域的空白，同時正在開發(fā)的顯影速度更快、靈敏度更高的顯影技術，可以進一步改進適應性，提高醫(yī)院/診所的診斷效率，造福患者和醫(yī)療系統(tǒng)。
ADC藥物因兼具抗體的高特異性和細胞毒素的高抗腫瘤活性，安全性更加可控，是目前腫瘤治療領域的熱點研究方向之一。2023年至2028年，ADC藥物全球市場預計將以約15%的速度增長。亞虹醫(yī)藥新藥發(fā)現(xiàn)部生物學研究高級副總裁陳峪博士表示，公司ADC團隊致力于推動抗體偶聯(lián)藥物（ADC）領域的創(chuàng)新，針對新穎或者已驗證的抗體靶點，開發(fā)具有專有連接技術的首創(chuàng)或同類最佳的細胞毒性抗體偶聯(lián)物（ADC）。亞虹醫(yī)藥已建立先進的降解抗體偶聯(lián)（DAC）平臺，期望使公司在ADC有效載荷的下一波創(chuàng)新中處于領先地位。
圖|亞虹醫(yī)藥2024年度研發(fā)開放日活動現(xiàn)場
運用光動力學治療技術，滿足女性健康臨床需求
宮頸癌病因明確，主要由 HPV（人乳頭瘤病毒）持續(xù)感染所致，同時，從HPV感染進展至浸潤性子宮頸癌是個漫長過程，因此宮頸癌完全可防，即通過三級預防措施，即為年輕女性接種HPV疫苗、在適齡女性中開展宮頸癌篩查、及時治療癌前病變及宮頸癌，可以有效防控并最終實現(xiàn)消除宮頸癌。
“隨著近年我國宮頸癌篩查工作的大力開展，越來越多的宮頸癌前病變被早期發(fā)現(xiàn)，人群數(shù)量龐大的同時呈現(xiàn)年輕化趨勢，在生育率下降的大背景下，給處在‘生育力保護’重要窗口期的育齡女性宮頸癌前病變治療帶來新挑戰(zhàn)”，復旦大學附屬婦產(chǎn)科醫(yī)院教授、宮頸疾病診治中心主任、CSCCP副主任委員隋龍教授介紹，“有創(chuàng)性宮頸切除性手術長期以來一直是治療宮頸癌前病變的經(jīng)典方法，卻無法滿足全部臨床治療需求，其原因一是術后并發(fā)癥可能對女性未來生育帶來潛在不利影響，例如早產(chǎn)和流產(chǎn)；二是治療后仍有可能復發(fā)，必須長期管理，然而較大范圍的宮頸切除手術可能造成宮頸形態(tài)改變，增加術后陰道鏡隨訪的漏診風險，進而增加了長期管理的難度。因而無論是醫(yī)生還是患者，都非常期待有效、安全的無創(chuàng)治療方法盡早獲批使用，以幫助適宜的女性患者避免或延緩宮頸創(chuàng)傷。”
同濟大學附屬皮膚病醫(yī)院/上海市皮膚病醫(yī)院教授、同濟大學醫(yī)學院光醫(yī)學研究所所長、國際光動力協(xié)會常務理事王秀麗教授會上介紹，光動力療法（PDT）可以選擇性破壞病變組織，對正常組織損傷輕微，不會引起疤痕，同時恢復快、不良反應少、可重復治療。而且除了清除病變以外，還可以激發(fā)局部免疫作用，這是光動力療法機制中的獨特優(yōu)勢。隨著光敏劑和光源技術的發(fā)展，PDT得到了廣泛應用，目前已用于包括癌癥在內多組織器官的疾病診療。亞虹醫(yī)藥開發(fā)的新型光動力宮頸治療系統(tǒng)，采用了脂溶性局部光敏劑HAL，增加了組織細胞的吸收率，另外，采用的創(chuàng)新低溫光源，可以提高患者的舒適度和耐受性。
亞虹醫(yī)藥APL-1702是全球首個非手術治療宮頸高級別鱗狀上皮內病變（HSIL）的集藥物和器械為一體的光動力治療新藥產(chǎn)品，有望成為全球首創(chuàng)、中國首發(fā)的無創(chuàng)治療宮頸癌前病變的創(chuàng)新療法。亞虹醫(yī)藥醫(yī)學副總監(jiān)何曉婷表示，該產(chǎn)品是全球首個在國際多中心III期臨床試驗中獲得陽性結果的HSIL治療產(chǎn)品，結果證實其具有顯著的療效和良好安全性；同時，操作簡便，放置之后，患者無需等待即可離開醫(yī)院。今年9月份，臨床試驗結果連續(xù)入選國際光動力與光診斷大會（PDT&PD）、第27屆全國臨床腫瘤學大會（CSCO）學術年會，學術界對該產(chǎn)品的高度關注，更體現(xiàn)出APL-1702巨大的臨床需求期待和社會價值。
專注泌尿生殖腫瘤領域，聚焦未被滿足臨床需求
天津醫(yī)科大學第二醫(yī)院泌尿外科膀胱癌學科帶頭人胡海龍教授表示，經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除術（TURBT）存在一定的局限性，術后復發(fā)率較高，并且NMIBC進展成MIBC的風險高，治療難度增大，患者預后差；同時，NMIBC患者術后復發(fā)會增加家庭經(jīng)濟負擔，加重患者的心理壓力，嚴重影響生活質量，NMIBC患者術后復發(fā)具有多種危險因素。與傳統(tǒng)白色光膀胱鏡比較，藍光膀胱鏡在診斷和手術方面都顯示出巨大的優(yōu)勢，能夠顯著提高膀胱腫瘤的檢出率及減少殘存腫瘤復發(fā)率，從而改進無復發(fā)生存期。
亞虹醫(yī)藥APL-1706是目前全球唯一獲批的輔助膀胱癌診斷或手術的顯影劑類藥物，已經(jīng)在全球30多個國家獲批上市。該產(chǎn)品通過與藍光膀胱鏡的聯(lián)合使用可以有效提高NMIBC的檢出率（尤其是原位癌的檢出率），使切除手術更完全，從而降低腫瘤復發(fā)率。中國目前還沒有獲批的此類藥物上市，APL-1706的獲批上市將填補此空白，解決現(xiàn)階段有指南推薦卻沒有藥物可用的問題。
亞虹醫(yī)藥APL-1202是同類首款（First-in-class）進入III期臨床開發(fā)的口服、可逆性MetAP2抑制劑。9月26日，APL-1202與PD-1抑制劑替雷利珠單抗聯(lián)合新輔助治療肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）II期臨床取得積極療效信號。Allina Health癌癥研究所主任兼首席研究官、拉什醫(yī)學院泌尿科教授、國際泌尿外科學會SIU前主席Baddrinath Konety醫(yī)學博士表示，在基線由中心病理確診為MIBC人群（改良可評估分析集，mEAS）中，APL-1202與替雷利珠單抗聯(lián)用治療組pCR為41%（9/22），相比替雷利珠單抗單藥治療組pCR值20%（4/20），增加了一倍，顯示出可接受的安全性特征。APL-1202+PD-1在療效/安全性/劑量友好性方面具有競爭力。
另外，基于TAIDD平臺，公司自主研究開發(fā)了新型高選擇性、強效的泛素特異性蛋白酶1（USP1）口服小分子抑制劑APL-2302。亞虹醫(yī)藥醫(yī)學副總監(jiān)王子甲表示，臨床前研究提示APL-2302單藥治療和聯(lián)合治療在腫瘤抑制方面表現(xiàn)出良好的體外和體內活性。APL-2302有潛力成為治療特定生物標志物陽性（如BRCA基因突變等）的晚期實體瘤（乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌等）的新選擇。
