改寫生命密碼的工具 可能使治愈遺傳性疾病夢想成真

2020-10-09 16:03:15 來源:科技日報

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10月7日,2020年諾貝爾化學獎被授予法國生物化學家埃瑪紐埃爾·沙爾龐捷和美國生物化學家珍妮弗·道德納,以表彰她們對新一代基因編輯技術CRISPR的貢獻。

諾貝爾獎委員會表示,這兩位科學家的發現非常重要——她們發現了基因技術中最強有力的工具之一:CRISPR/Cas9基因剪刀。使用這一技術,研究人員可以非常精準地改變動物、植物和微生物的DNA。這一技術對生命科學產生了革命性的影響,正在催生新的癌癥療法,并有可能使治愈遺傳性疾病夢想成真。

意外之喜

在卷帙浩繁的科學史上,有不少科學發現是“無心插柳”,發現這些基因剪刀工具也是意外之喜。

沙爾龐捷在對化膿性鏈球菌——一種對人類造成最大傷害的細菌進行深入研究的過程中,發現了一種以前未知的分子tracrRNA,她的研究表明,tracrRNA是細菌古老的免疫系統CRISPR/Cas9的一部分,該系統通過切割DNA來解除病毒的武裝。

2011年,沙爾龐捷發表了這一研究。同年,她開始與擁有豐富RNA知識的資深生物化學家珍妮弗·道德納攜手合作。在研究中,她們偶然注意到,在一種名叫Cas9的蛋白的加持下,CRISPR才能顯示出它作為基因組編輯工具的強大潛力。

這兩位女科學家共同努力,成功地在試管中重建了細菌的基因剪刀——CRISPR/Cas9,并簡化了其分子成分,使其更易于使用。隨后,她們對這一基因剪刀進行了重新編程——這是一個具有劃時代意義的實驗。這一剪刀天生就能識別病毒中的DNA,沙爾龐捷·道德納證明可以對其進行控制,實現對DNA的“定點”切割,而在DNA被切割的地方,科學家們可以容易地改寫生命的密碼。

這些研究成果顯著提升了基因編輯的效率,這兩位科學家也榮登《時代》周刊“2015年全球最具影響力100人”。

大顯身手

研究人員若想發現生命的內部運作原理,就需要修改細胞中的基因,這曾經是一項耗時、困難甚至有時不可能完成的工作,但借助CRISPR/Cas9基因剪刀,科學家們現在能在幾周內改變生命的密碼。

自從沙爾龐捷和道德納在2012年發現CRISPR/Cas9基因剪刀以來,有越來越多科學家開始使用這一工具。該工具在很多基礎研究領域“大顯身手”,比如,植物研究人員已經借助這套工具開發出能夠抵抗霉菌、病蟲害和干旱的農作物。在醫學領域,創新型癌癥療法的臨床試驗正在進行中,能夠治愈遺傳性疾病的夢想即將實現。

正如諾貝爾化學委員會主席克拉斯·古斯塔夫森所說:“這種基因工具擁有強大的力量,影響我們所有人。它不僅使基礎科學發生了革命性的變化,而且還制造出了新奇的作物,并將催生開創性的新療法來治愈很多疾病”。

CRISPR/Cas9基因編輯系統是本世紀最重要的生物學發現之一。2015年,《科學》雜志將其評為年度十大科學突破之一,并高居榜首。這一基因剪刀將生命科學帶入了一個新時代,并在許多方面為人類帶來了最大福祉——而獎勵那些給人類帶來最大福祉的技術人員和科學家,正是諾貝爾獎創立的初衷!

責任編輯:ERM523

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