干細(xì)胞技術(shù)是醫(yī)學(xué)革命熱點(diǎn)，已成為我國(guó)戰(zhàn)略性新興資源。近年來(lái)，我國(guó)高度重視干細(xì)胞臨床技術(shù)發(fā)展，并將干細(xì)胞及生物技術(shù)，納入國(guó)家重點(diǎn)規(guī)劃。
在2021年全國(guó)兩會(huì)期間，全國(guó)人大代表、藍(lán)光控股集團(tuán)董事局主席楊鏗建議，政府大力推進(jìn)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化機(jī)制革新，建設(shè)專(zhuān)項(xiàng)機(jī)構(gòu)、有機(jī)融合各相關(guān)方，并搭建資金引導(dǎo)平臺(tái)和人才培養(yǎng)體系，以加快生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域戰(zhàn)略新興產(chǎn)業(yè)孵化。
干細(xì)胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化面臨三大問(wèn)題
楊鏗代表認(rèn)為，干細(xì)胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程亟待加速，但在推進(jìn)過(guò)程中仍存在三大問(wèn)題需要解決。
一是政策層面，目前我國(guó)針對(duì)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)雖然制定了數(shù)項(xiàng)法規(guī)指南，但從整個(gè)行業(yè)來(lái)看，在已有干細(xì)胞法律法規(guī)和標(biāo)準(zhǔn)體系框架下，仍然存在很多不明確的地方，如：細(xì)胞質(zhì)量缺乏體系化檢驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)、干細(xì)胞臨床應(yīng)用缺乏有效依據(jù)和細(xì)節(jié)化指導(dǎo)原則等問(wèn)題。
二是機(jī)制層面，我國(guó)干細(xì)胞實(shí)行雙軌制監(jiān)管模式，臨床研究實(shí)行機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目雙備案制，由國(guó)家衛(wèi)健委統(tǒng)籌藥監(jiān)局監(jiān)管;干細(xì)胞新藥注冊(cè)試驗(yàn)由國(guó)家藥監(jiān)局進(jìn)行審批和監(jiān)管。對(duì)干細(xì)胞這種新興領(lǐng)域部門(mén)間的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，造成產(chǎn)品/技術(shù)報(bào)批過(guò)程反復(fù)，干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化創(chuàng)新成果形成周期拉長(zhǎng)。
三是企業(yè)層面，干細(xì)胞技術(shù)創(chuàng)新及臨床轉(zhuǎn)化具有周期長(zhǎng)、研發(fā)投入高、風(fēng)險(xiǎn)性高等特點(diǎn)，且技術(shù)開(kāi)發(fā)、工程轉(zhuǎn)化到臨床應(yīng)用的全周期可能因地緣政治原因形成“孤島”。導(dǎo)致我國(guó)企業(yè)開(kāi)發(fā)干細(xì)胞技術(shù)到臨床應(yīng)用產(chǎn)品轉(zhuǎn)化率極低。
五大建議創(chuàng)新干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化機(jī)制
針對(duì)干細(xì)胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化存在的以上問(wèn)題，楊鏗代表提出五大建議。
首先，制定干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化創(chuàng)新全產(chǎn)業(yè)周期的監(jiān)管和督導(dǎo)政策。具體來(lái)說(shuō)，就是要構(gòu)建覆蓋干細(xì)胞技術(shù)創(chuàng)新的研發(fā)、臨床、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、審評(píng)審批和商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)周期監(jiān)管、督導(dǎo)政策和操作細(xì)則，以及細(xì)化推進(jìn)措施，形成法律、法規(guī)、指南三層完整架構(gòu)。
其次，升級(jí)監(jiān)管機(jī)制，有機(jī)融合監(jiān)管方和技術(shù)創(chuàng)新方合作模式。包括：建設(shè)由監(jiān)管機(jī)構(gòu)運(yùn)營(yíng)的干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化信息和審評(píng)信息平臺(tái);建設(shè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)、檢測(cè)機(jī)構(gòu)和技術(shù)創(chuàng)新方聯(lián)動(dòng)合作模式;建設(shè)健全、廣泛、公開(kāi)、統(tǒng)一的質(zhì)量評(píng)價(jià)體系。
第三，加強(qiáng)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化創(chuàng)新實(shí)施機(jī)構(gòu)的實(shí)施統(tǒng)一性和便捷性，建設(shè)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化專(zhuān)項(xiàng)機(jī)構(gòu)。一方面，建立全國(guó)性干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化指導(dǎo)機(jī)構(gòu);另一方面，全國(guó)設(shè)點(diǎn)建設(shè)以干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)技術(shù)為核心的慢性病治療中心。
第四，搭建干細(xì)胞技術(shù)創(chuàng)新和轉(zhuǎn)化的資金平臺(tái)，推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研一體化，并著力建設(shè)健全干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)供應(yīng)鏈上中下游，防止全球單邊趨勢(shì)、技術(shù)封鎖、突發(fā)性疫情帶來(lái)的影響擴(kuò)大。
第五，全面開(kāi)展干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域人才培養(yǎng)。這就要求，建設(shè)以科技成果的學(xué)術(shù)和市場(chǎng)價(jià)值體現(xiàn)為目標(biāo)的培養(yǎng)和評(píng)價(jià)機(jī)制，充分發(fā)揮“指揮棒”的作用引導(dǎo)高校、醫(yī)療科研單位培育干細(xì)胞領(lǐng)域人才，激發(fā)研發(fā)活力，實(shí)現(xiàn)我國(guó)干細(xì)胞技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化的厚積薄發(fā)。
“政府大力推進(jìn)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化機(jī)制革新，建設(shè)專(zhuān)項(xiàng)機(jī)構(gòu)、有機(jī)融合各相關(guān)方，并搭建資金引導(dǎo)平臺(tái)和人才培養(yǎng)體系，必將極大提升干細(xì)胞技術(shù)創(chuàng)新及轉(zhuǎn)化速度。”楊鏗表示，“這也將為解決人口老齡化帶來(lái)的醫(yī)療和社會(huì)負(fù)擔(dān)提供強(qiáng)有力的推手，為我國(guó)實(shí)現(xiàn)偉大的百年目標(biāo)打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。”
